Dr. Falk Pharma công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 3 then chốt về axit norocholic trong viêm đường mật xơ hóa nguyên phát

(SeaPRwire) –   Freiburg, ngày 7 tháng 5 năm 2025

Kết quả nghiên cứu chứng minh ưu thế của acid norucholic (NCA) so với giả dược trong tiêu chí đánh giá chính kết hợp. Hiện tại không có loại thuốc nào được phê duyệt để điều trị viêm đường mật xơ hóa nguyên phát. Kết quả phân tích 96 tuần của thử nghiệm NUC-5 sẽ được trình bày tại Hội nghị EASL 2025 ở Amsterdam.

Dr. Falk Pharma, một công ty dược phẩm tập trung vào nghiên cứu chuyên về y học tiêu hóa và trao đổi chất, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 3 then chốt (NUC-5) về acid norucholic (NCA) trong viêm đường mật xơ hóa nguyên phát (PSC).

NUC-5 (NCT03872921) là một thử nghiệm mù đôi, có đối chứng giả dược, tuyển chọn 301 bệnh nhân mắc PSC, những người được dùng 1.500 mg NCA hoặc giả dược trong tổng cộng 192 tuần. Tại thời điểm phân tích dữ liệu chính sau 96 tuần điều trị, tiêu chí đánh giá chính kết hợp là bình thường hóa một phần nồng độ trong máu của một enzyme gan liên quan đến PSC (alkaline phosphatase) và không làm xấu đi giai đoạn bệnh trên mô học đã đạt được ở tỷ lệ bệnh nhân dùng NCA cao hơn đáng kể so với nhóm dùng giả dược. Ưu thế đáng kể của NCA cũng được quan sát thấy trong nhiều tiêu chí đánh giá thứ yếu. Kết quả an toàn cho thấy tỷ lệ bệnh nhân gặp các tác dụng phụ và tác dụng phụ nghiêm trọng tương tự giữa các nhóm dùng NCA và giả dược.

Các kết quả hàng đầu từ NUC-5 sẽ được trình bày trong phiên Late Breaker vào Thứ Bảy, ngày 10 tháng 5 năm 2025 tại Hội nghị EASL ở Amsterdam.

PSC là một bệnh hiếm gặp, tiến triển trong đó hệ thống miễn dịch tấn công các ống dẫn mật trong gan, dẫn đến xơ hóa, hoặc sự hình thành mô sẹo. Một tỷ lệ đáng kể bệnh nhân phát triển ung thư ống mật, gan hoặc đại trực tràng, trong khi nhiều người khác cuối cùng tiến triển thành xơ gan. Hiện tại không có phương pháp điều trị dược phẩm nào được phê duyệt và lựa chọn điều trị hiệu quả nhất là ghép gan.

“Tìm một loại thuốc điều trị hiệu quả PSC là một thách thức trong lĩnh vực gan mật trong nhiều thập kỷ” Giáo sư Michael Trauner, Trưởng phòng Tiêu hóa và Gan mật tại Đại học Y khoa Vienna, Áo, và là nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm cho biết. “Sau rất nhiều thất vọng trong lĩnh vực này, kết quả tích cực đầu tiên từ một nghiên cứu giai đoạn 3 về PSC là một bước ngoặt đối với những người mắc PSC, gia đình, bác sĩ và toàn bộ cộng đồng PSC của họ. Kết quả của nghiên cứu này sẽ không chỉ thúc đẩy việc chăm sóc bệnh nhân mà còn cung cấp cho các nhà nghiên cứu những hiểu biết mới về bản thân căn bệnh này”.

“Chúng tôi rất vui mừng về kết quả tích cực của thử nghiệm NUC-5, đây là thử nghiệm lâm sàng lớn nhất về PSC cho đến nay so sánh các mẫu sinh thiết từ bệnh nhân trước và sau khi điều trị,” Tiến sĩ Kai Pinkernell, Giám đốc Điều hành Khoa học và Đổi mới của Dr. Falk Pharma cho biết. “Một thử nghiệm với thời gian và sự tham gia như vậy là một nỗ lực lớn và chúng tôi cảm ơn tất cả các bệnh nhân, nhà nghiên cứu và nhân viên thử nghiệm đã tham gia vì sự cống hiến của họ cho thử nghiệm này”.

Về acid norucholic

Acid norucholic là một dẫn xuất acid mật được thiết kế. Không giống như các acid mật nội sinh, nó không trải qua quá trình amid hóa có ý nghĩa với glycine hoặc taurine, cho phép NCA được hấp thụ từ mật bởi các tế bào biểu mô đường mật và sau đó được tái bài tiết vào mật bởi các tế bào gan trong một quá trình gọi là shunt gan-mật. Điều này cùng với các cơ chế chống viêm và chống xơ hóa trực tiếp được cho là mang lại tác dụng bảo vệ trong PSC. Trong một thử nghiệm giai đoạn 2 trước đó, 12 tuần điều trị bằng NCA đã được chứng minh là làm giảm đáng kể nồng độ alkaline phosphatase (ALP).

Về NUC-5

NUC-5 là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, tuyển chọn 301 bệnh nhân được xác nhận PSC bằng sinh thiết và nồng độ ALP ít nhất gấp 1,5 lần giới hạn trên của mức bình thường (ULN). Tiêu chí đánh giá chính kết hợp là bình thường hóa một phần ALP đến <1,5 lần ULN và không làm xấu đi giai đoạn bệnh theo mô học (phân loại Ludwig). Tiêu chí đánh giá thứ yếu chính là bình thường hóa một phần ALP đến <1,5 lần ULN và không làm xấu đi giai đoạn bệnh theo mô học (giai đoạn Nakanuma đã sửa đổi).

Tại tuần 96, 15,1% bệnh nhân dùng NCA đạt được tiêu chí đánh giá chính so với 4,2% bệnh nhân dùng giả dược (p = 0,0048). Tương tự, 15,1% bệnh nhân NCA so với 5,1% bệnh nhân dùng giả dược đạt được tiêu chí đánh giá thứ yếu chính (p = 0,0086). Điều trị bằng NCA dẫn đến cải thiện ít nhất 1 giai đoạn Ludwig cho 25,2% bệnh nhân NCA so với 10,5% bệnh nhân dùng giả dược (p = 0,0217). Hơn nữa, tình trạng xấu đi ít nhất một giai đoạn Ludwig được quan sát thấy ở 40,4% bệnh nhân dùng giả dược so với 20,3% bệnh nhân NCA (p = 0,0069). Nồng độ trong máu của nhiều enzyme gan được cải thiện khi dùng NCA nhưng không dùng giả dược. NCA được dung nạp tốt, với tỷ lệ các tác dụng phụ nghiêm trọng tương tự giữa hai nhóm.

NUC-5 vẫn đang tiếp tục, với việc bệnh nhân được điều trị mù đôi liên tục bằng NCA hoặc giả dược trong 96 tuần nữa. Các kết quả bổ sung sẽ được báo cáo sau khi kết thúc tất cả 192 tuần điều trị mù đôi. Bệnh nhân hoàn thành tất cả 192 tuần điều trị mù đôi sẽ có tùy chọn được điều trị nhãn mở bằng NCA trong tối đa 72 tuần.

(LBO-001)

Về Dr. Falk Pharma GmbH

Dr. Falk Pharma GmbH đã phát triển và tiếp thị các loại thuốc cải tiến để điều trị một loạt các rối loạn tiêu hóa như bệnh viêm ruột hoặc viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan cũng như các rối loạn gan mật như viêm đường mật nguyên phát trong hơn 60 năm. Là các chuyên gia quốc tế về y học tiêu hóa và trao đổi chất, công ty tập hợp các bác sĩ, nhà khoa học và bệnh nhân để đưa ra các phương pháp mới và mạnh mẽ để chăm sóc bệnh nhân. Dr. Falk Pharma tham gia vào nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng nhằm cải thiện đáng kể thực hành điều trị cũng như sức khỏe và hạnh phúc của bệnh nhân. Là một doanh nghiệp thuộc sở hữu gia đình có sự hiện diện trên toàn cầu, Dr. Falk Pharma có mười chi nhánh ở Châu Âu và Úc và không ngừng phát triển. Công ty có trụ sở chính và các cơ sở R & D tại Freiburg, Đức, các sản phẩm dược phẩm của công ty được sản xuất tại Châu Âu, chủ yếu tại các địa điểm ở Đức, Pháp, Ý và Thụy Sĩ. Dr. Falk Pharma GmbH có khoảng 1400 nhân viên trên toàn cầu và 340 ở Freiburg.

Thông tin thêm về Dr. Falk Pharma có thể được tìm thấy trực tuyến: