Công ty Mission Therapeutics công bố trên tạp chí Nature Communications về tiềm năng của thuốc thử nghiệm MTX325 như một liệu pháp sửa đổi bệnh cho bệnh Parkinson

(SeaPRwire) –   Sự hợp tác nghiên cứu quốc tế giữa Trường Y học thuộc Đại học Harvard, Đại học Cambridge và Mission Therapeutics

CAMBRIDGE, Anh, Ngày 13 tháng 11 năm 2023 — Công ty dược phẩm giai đoạn lâm sàng Mission Therapeutics (“Mission”) hôm nay thông báo về việc công bố một bài báo đã được đánh giá đồng nghiệp có tên “Knockout hoặc ức chế của USP30 bảo vệ các tế bào thần kinh dopaminergic trong một mô hình bệnh chuột bệnh Parkinson” trên tạp chí Nature Communications, có thể xem được tại đây. Nghiên cứu là kết quả của sự hợp tác giữa Đại học Cambridge, Trường Y học thuộc Đại học Harvard và Mission Therapeutics.

Mission Therapeutics là nhà lãnh đạo toàn cầu trong việc khám phá và phát triển các phương pháp điều trị đổi mới thúc đẩy quá trình mitophagy. Quá trình kiểm soát chất lượng này cho phép loại bỏ các mitochondria bất thường, do đó cải thiện sức khỏe và chức năng của tế bào. Bệnh Parkinson có liên quan chặt chẽ với sự mất chức năng của mitochondria, khiến nó trở thành một yếu tố gây bệnh chính. Mission tin rằng bằng cách cải thiện quá trình mitophagy, nó có thể giảm gánh nặng của các mitochondria bất thường và do đó làm chậm hoặc ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh Parkinson, đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng lớn của bệnh nhân mắc bệnh này.

Tiến sĩ Paul Thompson, Giám đốc Khoa học tại Mission Therapeutics, cho biết: “Sự mất chức năng của mitochondria được công nhận là một yếu tố gây bệnh chính của các cơ chế bệnh Parkinson, đặc biệt, đóng một vai trò quan trọng trong sự thoái hóa của các tế bào não sản xuất dopamine. Bằng cách ức chế enzyme USP30, loại thuốc thử nghiệm MTX325 của Mission giúp thúc đẩy kiểm soát chất lượng mitochondria bằng cách tăng cường loại bỏ các mitochondria bất thường. Điều này có khả năng tác động tích cực đến các tế bào thần kinh dopaminergic đang trải qua quá trình thoái hóa mãn tính, dẫn đến suy giảm chức năng. Bài báo này hỗ trợ mạnh mẽ việc nghiên cứu thêm ức chế USP30 như một phương pháp điều trị có thể điều chỉnh bệnh đối với bệnh Parkinson.”

Tiến sĩ Anker Lundemose, Giám đốc Điều hành của Mission Therapeutics, nói: “Những phát hiện thú vị của bài báo này trên Nature Communications là một động lực to lớn cho chương trình bệnh Parkinson của Mission. Chúng tôi mong đợi bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người với MTX325 vào đầu năm sau.”

Bài báo trên Nature Communications nêu bật khả năng của loại thuốc MTX325 của Mission như một phương pháp điều trị mới có thể điều chỉnh bệnh cho bệnh Parkinson, bằng cách tăng cường quá trình mitophagy và loại bỏ các mitochondria bất thường. Các mitochondria bất thường thường được đánh dấu để loại bỏ thông qua quá trình mitophagy với một protein “cờ” gọi là ubiquitin. Tuy nhiên, enzyme USP30 loại bỏ những “cờ” này, ức chế quá trình mitophagy bình thường, dẫn đến sự tích tụ của các mitochondria bất thường trong tế bào. Bằng cách ức chế USP30, MTX325 giúp khôi phục lại quá trình mitophagy bình thường và do đó sức khỏe của tế bào.

Bài báo trên Nature Comms cung cấp bằng chứng thực nghiệm quan trọng để hỗ trợ USP30 là một mục tiêu hợp lý trong bệnh PD thông qua cả cơ chế in vitro và mô hình bệnh PD in vivo. Sử dụng cả mô hình chuột knockout USP30 và chiến lược dược lý với loại thuốc ức chế USP30 thử nghiệm của Mission là MTX325, chúng tôi thấy rằng việc ức chế USP30 dẫn đến bảo vệ chống lại mất dopamine và các tế bào thần kinh dopaminergic do alpha-synuclein gây ra in vivo và giảm các dấu chỉ bệnh tiềm năng bao gồm alpha-synuclein phosphorylated và kích hoạt tế bào glia.

Những phát hiện mới này cho thấy duy trì chức năng mitochondria lành mạnh bằng cách chặn USP30 có thể làm chậm hoặc thậm chí ngăn chặn sự tiến triển của bệnh lý dẫn đến bệnh Parkinson.

Giáo sư Gabriel Balmus, Đại học Cambridge, nói: “Nghiên cứu của chúng tôi đã chỉ ra rằng có thể tăng cường loại bỏ các mitochondria bị hư hỏng thông qua quá trình gọi là mitophagy. Chúng tôi đã chứng minh điều này bằng cách ức chế hoạt động của USP30 cả ở chuột và tế bào người, dẫn đến việc tăng cường loại bỏ các mitochondria bị hư hỏng và bảo vệ được các tế bào thần kinh dopaminergic khỏi tác động có hại của bệnh Parkinson, thông thường sẽ dẫn đến cái chết của các tế bào thần kinh này. Nghiên cứu này cung cấp bằng chứng thuyết phục rằng USP30 là một mục tiêu điều trị hứa hẹn cho bệnh Parkinson, nơi có nhu cầu khẩn cấp về các phương pháp điều trị có thể điều chỉnh bệnh.”

Giáo sư David K. Simon, Trường Y học thuộc Đại học Harvard, nói: “Nghiên cứu của chúng tôi về chuột knockout USP30 trong một mô hình bệnh PD do synuclein rõ ràng cho thấy lợi thế của việc loại bỏ USP30 đối với sự bảo vệ và duy trì tế bào thần kinh dopaminergic cũng như duy trì chức năng vận động bình thường. Chúng tôi rất vui khi hợp tác với Đại học Cambridge và Mission Therapeutics trong những nghiên cứu này, và chúng tôi mong chờ kết quả của các thử nghiệm lâm sàng sớm với MTX325.”

Mission dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I với MTX325 ở người vào đầu năm 2024.

Về Mission Therapeutics

là nhà lãnh đạo toàn cầu trong việc khám phá và phát triển các phương pháp điều trị mới thúc đẩy việc loại bỏ các mitochondria bất thường, thúc đẩy sức khỏe và chức năng của tế bào. Mitochondria là các bào quan sản xuất năng lượng cần kiểm soát chất lượng suốt đời thông qua cơ chế thanh lý được kiểm soát bởi ubiquitin được gọi là mitophagy. Trong một số tình huống như căng thẳng tế bào, chấn thương tế bào hoặc khiếm khuyết quá trình mitophagy, mitochondria có thể trở nên bất thường và gây hại cho tế bào, dẫn đến giảm sản xuất năng lượng, stress oxy hóa, viêm và có thể dẫn đến cái chết của tế bào.

Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.

Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày

SeaPRwire cung cấp dịch vụ phân phối thông cáo báo chí cho khách hàng toàn cầu bằng nhiều ngôn ngữ(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow) 

USP30 là một enzyme khử ubiquitin liên tục loại bỏ ubiquitin khỏi mitochondria, cung cấp một chướng ngại tiềm năng đối với việc thanh lý các mitochondria bất thường. Mission hiện đang phát triển hai loại thuốc nhỏ phân tử, MTX652 (ngoại vi) và MTX325 (nhắm mục tiêu hệ thần kinh trung ương) thông qua việc ức chế enzyme DUB mitochondria USP30, sẽ thúc đẩy việc loại bỏ các mitochondria bất thường – do đó cải thiện sức khỏe tổng thể của tế bào. Các chất ức chế USP30 của Mission là MTX652 và MTX325 có th