Thuốc điều trị ALS do AI của DR.NOAH BIOTECH nhận được sự chấp thuận của FDA Hoa Kỳ cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 IND

(SeaPRwire) –   SEOUL, KOREA, ngày 02 tháng 9 năm 2024 — DR.NOAH BIOTECH (sau đây gọi là DR.NOAH), một công ty phát triển thuốc đổi mới dựa trên AI, đã thông báo vào ngày 23 tháng 8 rằng họ đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn xin Nghiên cứu Thuốc Mới (IND) cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của một loại thuốc kết hợp mới (NDC-011) cho bệnh xơ cứng teo cơ (ALS).

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 này dự kiến ​​sẽ được thực hiện tại một cơ sở thử nghiệm lâm sàng chuyên biệt ở Hoa Kỳ, với sự tham gia của 24 người tham gia trưởng thành khỏe mạnh. Nghiên cứu được thiết kế để so sánh và đánh giá sinh khả dụng, an toàn và dung nạp của các liều đơn của các thuốc riêng lẻ tạo nên NDC-011, là một loại thuốc kết hợp hai thuốc, và chính NDC-011. Thử nghiệm giai đoạn 1 dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào nửa đầu năm 2025, trong khi giai đoạn 2 dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào năm 2026.

NDC-011 là một loại thuốc kết hợp được phát hiện thông qua nền tảng phát triển thuốc AI độc quyền của DR.NOAH, “ARK”. Nó được thiết kế để có nhiều cơ chế tác động ở bệnh nhân ALS, bao gồm tác dụng chống viêm, bảo vệ thần kinh, thúc đẩy biệt hóa tế bào thần kinh và bảo vệ tế bào cơ.

DR.NOAH đã sử dụng ARK để phân tích dữ liệu bệnh nhân ALS và hơn 1,6 triệu loại thuốc kết hợp để dự đoán các loại thuốc ứng viên. NDC-011 đã được chọn làm ứng viên cuối cùng sau khi cho thấy kết quả đáng kể nhất trong các thử nghiệm tiền lâm sàng.

Hiệu quả của NDC-011 đã được xác nhận bằng nghiên cứu tiền lâm sàng ALS về việc trì hoãn sự suy giảm chức năng vận động và kéo dài thời gian sống. Những kết quả nghiên cứu này đã được công bố trên số tháng 10 năm 2023 của “Neurotherapeutics”, một tạp chí quốc tế của Hiệp hội Thần kinh học Thực nghiệm Hoa Kỳ. Vào tháng 9 năm 2023, nó đã nhận được chỉ định thuốc hiếm (ODD) từ FDA.

NDC-011 nhắm mục tiêu mở rộng thị trường toàn cầu ngay từ giai đoạn đầu phát triển. Vì mục đích này, việc phát triển công thức/chuẩn bị, sản xuất và kiểm soát chất lượng của loại thuốc kết hợp liều cố định (FDC) dạng viên nén đã được thực hiện tại cơ sở cGMP của Patheon, một tổ chức phát triển và sản xuất hợp đồng toàn cầu (CDMO) hàng đầu ở Hoa Kỳ.

“Mặc dù hiện nay có các loại thuốc được chấp thuận cho ALS, nhưng hiệu quả điều trị của chúng không đáp ứng được kỳ vọng, điều này khiến việc phát triển các phương pháp điều trị mới trở thành một nhu cầu cấp thiết”, một đại diện của DR.NOAH tuyên bố. “NDC-011 dự kiến ​​sẽ làm giảm sự tiến triển và các triệu chứng của ALS cũng như kéo dài thời gian sống của bệnh nhân.”

Đại diện này cũng nói thêm, “Công ty chúng tôi không chỉ là một nhà cung cấp dịch vụ công nghệ AI, mà còn là một công ty phát triển thuốc có khả năng tự xử lý toàn bộ quy trình phát triển thuốc mới từ khám phá đến phát triển lâm sàng.”

DR.NOAH BIOTECH là một công ty phát triển thuốc đổi mới dựa trên AI, phát triển thuốc cho các bệnh về thần kinh và cơ bắp. Bắt đầu với việc ra mắt nền tảng phát triển thuốc AI “ARK” vào năm 2017, công ty đã bắt đầu phát triển thuốc của riêng mình. Nền tảng ARK bao gồm cơ sở dữ liệu NOTE chứa dữ liệu bộ gen của bệnh nhân, dữ liệu bộ gen của thuốc, dữ liệu cấu trúc 3D của thuốc, dữ liệu lớn y tế và dữ liệu hình ảnh tế bào thần kinh/cơ, cũng như các hệ thống AI khác nhau (CombiNet, SF-Rx, VLab, NeuroRG) phân tích những dữ liệu này. Công nghệ cốt lõi của ARK là dự đoán chính xác các mạng lưới bệnh lý đa dạng quan trọng đối với bệnh tật và khám phá các loại thuốc kết hợp tối ưu để điều chỉnh chúng. DR.NOAH hiện đang phát triển tám đường ống thuốc kết hợp khác nhau. Trong số đó, NDC-002 để phục hồi đột quỵ đã hoàn thành thành công thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 tại Hàn Quốc vào năm 2023. Điều này có ý nghĩa vì đây là lần đầu tiên một công ty AI tại Hàn Quốc tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho một loại thuốc do AI phát triển tại Hàn Quốc. DR.NOAH đặc biệt tập trung vào việc phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp. Ngoài NDC-011 để điều trị ALS, vừa mới nhận được sự chấp thuận cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, NDC-026 cũng đang được phát triển để điều trị bệnh teo cơ Duchenne (DMD). NDC-026 đã nhận được chỉ định bệnh hiếm gặp ở trẻ em (RPDD) và chỉ định thuốc hiếm gặp (ODD) từ FDA vào tháng 4. Mục tiêu là nộp đơn xin IND vào năm 2025. Việc khởi động thử nghiệm lâm sàng cho NDC-011 dự kiến ​​sẽ là trường hợp đầu tiên của thử nghiệm lâm sàng cho một loại thuốc kết hợp do AI phát hiện để điều trị ALS. “Bắt đầu từ thử nghiệm lâm sàng NDC-011 này, chúng tôi sẽ tiếp tục phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp”, Tiến sĩ Ji-hyun Lee, Giám đốc điều hành của DR.NOAH, tuyên bố. “Chúng tôi sẽ nỗ lực hết mình để đảm bảo rằng chiến lược phát triển thuốc kết hợp dựa trên AI nhanh chóng và hiệu quả của chúng tôi sẽ mang lại hy vọng cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp trên toàn thế giới.”

Liên hệ truyền thông

Thương hiệu: DR.NOAH BIOTECH Inc.

Liên hệ: Changhyun Jeong (Trưởng nhóm IR)

Email: chjeong@drnoahbiotech.com

Trang web:

NGUỒN: DR.NOAH BIOTECH Inc.