Loại thuốc đắt nhất thế giới hiện nay là liệu pháp gen trị giá 4,25 triệu đô la

(SeaPRwire) –   Một liệu pháp di truyền mới cho một căn bệnh hiếm gặp cực kỳ sẽ có giá bán buôn là 4,25 triệu đô la Mỹ, khiến nó trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới.

Liệu pháp một lần, đã nhận được sự chấp thuận quy định của Mỹ để sửa chữa nguyên nhân cơ bản của tình trạng di truyền gọi là bệnh leukodystrophy metachromatic sớm giai đoạn, hoặc MLD.

MLD là một căn bệnh gây tử vong khi trẻ sơ sinh đôi khi bắt đầu mất khả năng đi lại và nói chuyện. Orchard Therapeutics cho biết giá của loại thuốc phản ánh “giá trị lâm sàng, kinh tế và xã hội” trong tuyên bố ngày thứ Tư.

Giá của loại thuốc này cao hơn so với Hemgenix của CSL Behring LLC, một liều truyền một lần cho bệnh hemophilia có giá 3,5 triệu đô la Mỹ.

MLD ảnh hưởng đến khoảng một trong 100.000 ca sinh sống, và ít hơn 40 trẻ em mỗi năm ở Mỹ, theo Orchard.

Công ty tập trung vào việc phát triển liệu pháp di truyền, nhằm mục đích sửa chữa các khiếm khuyết di truyền cơ bản gây ra bệnh di truyền. Gần đây nó đã được Kyowa Kirin Co., một công ty dược phẩm Nhật Bản mua lại.

Lĩnh vực liệu pháp di truyền đã gây ra cuộc tranh luận về giá cao của chúng. Các công ty dược phẩm cho rằng chúng được biện minh bởi các liệu pháp có thể chữa bệnh cho bệnh nhân, tạo ra tiết kiệm cho hệ thống chăm sóc sức khỏe trong dài hạn và mang lại lợi ích xã hội khác.

Nhà sản xuất thuốc cũng mong muốn bù đắp chi phí phát triển các liệu pháp thường nhằm vào quy mô nhỏ, hạn chế tiềm năng doanh thu của chúng. Nhưng việc giá cả đã gây lo ngại về gánh nặng mà nó có thể gây ra cho các bảo hiểm, đặc biệt là Medicaid, chương trình bảo hiểm y tế cho người nghèo.