Một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Parkinson cho thấy kết quả đầy hứa hẹn

(SeaPRwire) –   Một thử nghiệm nhỏ mới mô tả những gì sẽ là hai điều đầu tiên cho bệnh Parkinson, nếu chúng thành công: một xét nghiệm chẩn đoán và một phương pháp điều trị miễn dịch tiềm năng hoạt động tương tự như vắc xin. Nghiên cứu vẫn còn ở giai đoạn đầu, nhưng các nhà nghiên cứu rất phấn khích với triển vọng tiến bộ cho một căn bệnh thiếu chẩn đoán và điều trị hiệu quả.

Mục tiêu của cả hai đổi mới là alpha synuclein, một protein có hình dạng bất thường ở bệnh nhân Parkinson – tập hợp trong não của họ và phá hủy các tế bào thần kinh liên quan đến vận động và một số chức năng nhận thức. Trong khi các nhà nghiên cứu đã biết từ lâu rằng những protein này có liên quan đến bệnh, việc tìm ra cách đo lường và nhắm mục tiêu chúng không phải là điều dễ dàng.

Vắc xin Parkinson (tiềm năng)

Công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Florida, Vaxxinity, đã phát triển một loại vắc xin, hoặc những gì họ gọi là thuốc miễn dịch chủ động, để huấn luyện hệ thống miễn dịch tấn công chỉ các dạng bất thường của protein – được gấp sai – chứ không phải các dạng bình thường. Điều này về cơ bản sẽ giúp cơ thể con người tự điều trị.

“Ý tưởng là bệnh nhân nên nhận biết được các protein bị gấp sai của chính họ, và nó được cá nhân hóa bởi vì hệ thống miễn dịch của chính họ đang làm công việc đó,” Tiến sĩ Mark Frasier, giám đốc khoa học của Quỹ nghiên cứu Parkinson Michael J. Fox, đơn vị tài trợ cho phần thử nghiệm của nghiên cứu, cho biết.

Xét nghiệm Parkinson

Xét nghiệm chẩn đoán mới cho bệnh Parkinson, được phát triển bởi các nhà nghiên cứu tại Đại học Texas và Vaxxinity, sử dụng mẫu dịch não tủy để đo lường mức độ alpha synuclein bất thường của một người. Nếu Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép đầy đủ, nó sẽ trở thành xét nghiệm đầu tiên để chẩn đoán bệnh Parkinson. (FDA đã phân loại nó là thiết bị đột phá vào năm 2019, một trạng thái thúc đẩy việc tiếp cận các công nghệ đổi mới khi có nhu cầu chưa được đáp ứng.) “Không có [xét nghiệm như vậy], bạn đang bắn vào bóng tối,” Mei Mei Hu, Giám đốc điều hành và đồng sáng lập của Vaxxinity, cho biết.

Alpha synuclein đã rất khó đo lường trong cơ thể vì một số lý do, Frasier nói. Mặc dù mọi người đều có protein, nhưng các dạng bất thường của nó xảy ra với số lượng tương đối nhỏ, vì vậy chúng khó phát hiện hơn bằng hình ảnh. Loại alpha synuclein này cũng có xu hướng kết tụ bên trong tế bào hơn là bên ngoài, khiến nó càng khó nhìn thấy hơn. Nếu các cụm đủ lớn để phát hiện được, chúng có thể trông giống về cấu trúc với amyloid hoặc tau – các protein liên quan đến bệnh Alzheimer – vì vậy các xét nghiệm hình ảnh có thể chẩn đoán nhầm bệnh Alzheimer thay vì Parkinson.

Xét nghiệm khắc phục những trở ngại đó bằng cách khéo léo khai thác các dạng bình thường của protein. Các chuyên gia về bệnh Parkinson tin rằng một lượng nhỏ alpha synuclein bất thường lưu thông trong dịch não tủy của bệnh nhân, nhưng quá nhỏ để phát hiện được qua hình ảnh. Để thực hiện xét nghiệm mới trong nghiên cứu, các nhà nghiên cứu lấy các dạng bình thường của protein trong phòng thí nghiệm và thêm chúng vào mẫu dịch não tủy từ bệnh nhân; điều đó khiến bất kỳ protein bị gấp sai nào có thể có trong mẫu kéo các protein bình thường vào các tập hợp bị gấp sai, khuếch đại tín hiệu cho dạng bất thường. Sau đó, các nhà khoa học sử dụng một đầu dò huỳnh quang để phát hiện lượng kháng thể đối với protein bị gấp sai mà bệnh nhân tạo ra, dẫn đến một sinh vật chỉ điểm, hoặc thay thế cho hiệu quả điều trị.

Xét nghiệm này sẽ là một bước tiến quan trọng bởi vì nó cho phép xác định bệnh nhân có alpha synuclein bất thường ở giai đoạn sớm nhất của bệnh, khi điều trị có thể hiệu quả hơn.

Với nhiều dữ liệu hơn từ bệnh nhân, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tiếp tục tinh chỉnh ý nghĩa của các mức độ khác nhau, để xét nghiệm có thể không chỉ xác định xem một người có bị Parkinson hay không mà còn xác định xem một người nào đó có thể có nguy cơ cao mắc bệnh hay không. Hiện tại, xét nghiệm chỉ được sử dụng trong các nghiên cứu nghiên cứu, nhưng nhiều kết quả hơn như thế này – cũng như dữ liệu về việc liệu quá trình tương tự có thể được áp dụng cho mẫu máu hay không – có thể đẩy nhanh việc xét nghiệm được phê duyệt để sử dụng rộng rãi hơn.

Kết quả nghiên cứu

Thử nghiệm – được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu tại Đại học Texas, Phòng khám Mayo, Quỹ nghiên cứu Parkinson Michael J. Fox và Vaxxinity – bao gồm 20 người mắc bệnh Parkinson. Nó chỉ được thiết kế để kiểm tra sự an toàn của phương pháp tiếp cận, vì vậy nghiên cứu chỉ cung cấp gợi ý về hiệu quả của phương pháp điều trị. Mọi người đều được tiêm ba mũi trong gần một năm; một số chứa phương pháp điều trị ở các liều khác nhau, và một số chứa giả dược.

Nhìn chung, những người nhận vắc xin tạo ra nhiều kháng thể hơn chống lại protein alpha synuclein bất thường so với những người được tiêm giả dược, theo số liệu đo được từ xét nghiệm Parkinson. Kháng thể bắt đầu tăng lên khoảng bốn tháng sau khi tiêm chủng bắt đầu.

“Điều độc đáo về công nghệ của chúng tôi là nó có thể kích thích hệ thống miễn dịch sản xuất kháng thể rất, rất đặc hiệu chống lại các dạng độc hại của alpha synuclein, và làm điều đó một cách an toàn, điều này thật yên tâm,” Jean-Cosme Dodart, phó chủ tịch cấp cao phụ trách nghiên cứu tại Vaxxinity và tác giả chính của bài báo, cho biết.

Theo kết quả xét nghiệm, khoảng một nửa số bệnh nhân tham gia thử nghiệm cho thấy mức độ kháng thể cao chống lại alpha synuclein bị gấp sai, và hầu hết những bệnh nhân này đã nhận được liều vắc xin cao nhất. Họ cũng đạt điểm cao nhất trong các bài kiểm tra vận động và nhận thức. Có quá ít bệnh nhân để đánh giá đầy đủ bất kỳ thay đổi nào của triệu chứng Parkinson, nhưng các nhà nghiên cứu tin rằng việc theo dõi lâu hơn với các bài kiểm tra đó, và có khả năng tiêm vắc xin thường xuyên hơn hoặc liều cao hơn, có thể dẫn đến cải thiện điểm số. “Kết quả rất, rất khả quan,” Dodart nói.

“Bài báo này chứng minh rằng ở một số ít người, vắc xin đang có tác động đến alpha synuclein bị gấp sai, điều này thực sự rất thú vị,” Frasier nói. “Chúng ta hiện đang ở kỷ nguyên sinh học cho bệnh Parkinson.”