Thử nghiệm lâm sàng có vấn đề giới tính

(SeaPRwire) –   Các thử nghiệm lâm sàng là tiêu chuẩn vàng để hiểu liệu các phương pháp điều trị y tế có hiệu quả hay không. Chúng tạo cơ sở cho việc các loại thuốc có được FDA chấp thuận hay không, và chúng được sử dụng để chứng minh hiệu quả của thuốc cũng như phát hiện các vấn đề an toàn mà thuốc có thể có. Trong các thử nghiệm này, bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào một trong các phương pháp điều trị, và các kết quả sức khỏe được đo lường.

Tuy nhiên, các thử nghiệm chỉ được thực hiện trên một phần nhỏ dân số cuối cùng có thể nhận được phương pháp điều trị. Hy vọng là bất cứ điều gì được quan sát thấy ở những bệnh nhân tham gia thử nghiệm cuối cùng sẽ được khái quát hóa cho toàn bộ dân số rộng lớn hơn nhận được điều trị.

Mặc dù lý tưởng nhất là các đối tượng của một thử nghiệm lâm sàng nên phản ánh sự đa dạng của dân số có khả năng sử dụng thuốc, nhưng trên thực tế điều này không phải lúc nào cũng xảy ra. Các thử nghiệm thường thiếu đại diện cho phụ nữ, người già và các nhóm thiểu số.

Việc thiếu đại diện của các nhóm này có thể gây ra những hậu quả quan trọng.

Ví dụ, vào năm 1992, FDA đã phê duyệt Ambien (zolpidem), một loại thuốc dùng để điều trị chứng mất ngủ. Vì phụ nữ có xu hướng chuyển hóa thuốc chậm hơn nam giới, họ cần liều lượng thấp hơn để tránh buồn ngủ quá mức. Tuy nhiên, vì phụ nữ bị thiếu đại diện trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu, sự thật này đã bị bỏ qua, và phải đến năm 2013, FDA mới chính thức khuyến nghị liều thấp hơn cho phụ nữ. Hậu quả của sự giám sát này là hơn 700 báo cáo gửi đến FDA về các vụ tai nạn giao thông có thể liên quan đến liều lượng này.

Những ví dụ như thế này nhấn mạnh tại sao việc các thử nghiệm lâm sàng phải có tính đại diện là quan trọng. Khi nói đến phụ nữ, một cách để làm điều này có thể là có nhiều phụ nữ hơn dẫn dắt các thử nghiệm.

Trong một nghiên cứu mới, chúng tôi đã khám phá ý tưởng này bằng cách xem xét liệu các thử nghiệm lâm sàng do phụ nữ dẫn dắt có nhiều khả năng tuyển chọn phụ nữ làm người tham gia hay không.

Chúng tôi đã thu thập dữ liệu về hơn 10.000 thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trong 15 năm, liên kết dữ liệu về giới tính của các nhà nghiên cứu đã dẫn dắt các thử nghiệm đó với dữ liệu về thành phần giới tính của bệnh nhân tham gia vào các thử nghiệm đó.

Bởi vì các nhà nghiên cứu nữ có thể có nhiều khả năng nghiên cứu các bệnh ảnh hưởng đến phụ nữ (ví dụ, phụ nữ có thể có nhiều khả năng nghiên cứu ung thư vú)—và tương tự, nam giới có thể có nhiều khả năng nghiên cứu các bệnh ảnh hưởng đến nam giới, như ung thư tuyến tiền liệt—chúng tôi đã đảm bảo tính toán rõ ràng cho bệnh đang được nghiên cứu trong một thử nghiệm để giải quyết nguồn thiên vị tiềm năng này.

Chúng tôi nhận thấy rằng các thử nghiệm do các nhà nghiên cứu nữ dẫn dắt có nhiều khả năng tuyển dụng phụ nữ làm người tham gia thử nghiệm. Trung bình, 54% người tham gia thử nghiệm là phụ nữ trong các thử nghiệm mà một phụ nữ là điều tra viên chính, so với 47% đối với các thử nghiệm mà điều tra viên chính là nam giới.

Chúng tôi cũng đã xem xét lý do tại sao các thử nghiệm do phụ nữ dẫn dắt có thể tuyển chọn nhiều phụ nữ hơn làm đối tượng thử nghiệm.

Thứ nhất, chúng tôi nhận thấy rằng các thử nghiệm do các nhà nghiên cứu nữ dẫn dắt có nhiều khả năng có nhân viên là phụ nữ. Nhân viên nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng thường là tuyến đầu, đóng vai trò quan trọng trong việc tương tác và tuyển chọn bệnh nhân. Có nhiều nhân viên nữ hơn có thể tăng cường việc tuyển chọn phụ nữ, đặc biệt nếu người tham gia thử nghiệm là phụ nữ cảm thấy thoải mái hơn khi tương tác với những phụ nữ khác.

Thứ hai, do các yêu cầu quy định cao hơn và rủi ro pháp lý nhận thức được, nhiều thử nghiệm lâm sàng loại trừ phụ nữ mang thai ngay cả khi không có lý do cụ thể để làm như vậy (ví dụ, một số loại thuốc có hại cho thai nhi, và do đó việc loại trừ phụ nữ mang thai là bình thường trong các thử nghiệm của những loại thuốc này). Chúng tôi nhận thấy rằng các nhà nghiên cứu nữ ít có khả năng loại trừ phụ nữ mang thai khỏi các thử nghiệm lâm sàng hơn.

Vậy, những kết quả này có ý nghĩa gì?

Khi phụ nữ bị thiếu đại diện trong các thử nghiệm, các phát hiện tổng thể của những nghiên cứu khoa học đó có thể không khái quát hóa tốt cho họ. Hàm ý của sự bất bình đẳng này trong đại diện thử nghiệm lâm sàng là các phương pháp điều trị được cung cấp cho phụ nữ trong thế giới thực có thể thiếu mức độ bằng chứng tương đương như đối với nam giới, đặt ra các vấn đề về an toàn và hiệu quả điều trị.

Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy một cách để tăng cường việc tuyển chọn phụ nữ vào các thử nghiệm lâm sàng, và để đảm bảo rằng các tiêu chuẩn an toàn và hiệu quả bình đẳng áp dụng cho cả nam và nữ, là có nhiều nhà khoa học nữ hơn dẫn dắt các thử nghiệm đó. Các tổ chức như National Institutes of Health, các trường đại học và các công ty đã triển khai các sáng kiến đầy hứa hẹn, nhưng vai trò lãnh đạo các thử nghiệm lâm sàng của phụ nữ vẫn còn thua kém nam giới.

Tăng tỷ lệ nhân viên thử nghiệm lâm sàng là phụ nữ cũng có thể giúp ích. Nghiên cứu của chúng tôi gợi ý khả năng một lý do khiến các thử nghiệm do các nhà nghiên cứu nữ dẫn dắt tuyển chọn nhiều phụ nữ hơn là vì các nhà nghiên cứu nữ có thể sử dụng nhiều nhân viên tuyến đầu là phụ nữ. Nhân viên nữ có thể cố gắng hơn để tuyển chọn phụ nữ vào các thử nghiệm lâm sàng hoặc, thay vào đó, phụ nữ có thể có nhiều khả năng tham gia hơn nếu “bộ mặt” của thử nghiệm đối với họ là một phụ nữ. Đào tạo những nhân viên này có thể là một cách hiệu quả để tăng cường việc tuyển chọn phụ nữ vào các thử nghiệm.

Tầm quan trọng của việc tuyển chọn các nhóm đối tượng thử nghiệm lâm sàng đa dạng và có tính đại diện được thúc đẩy bởi thực tế trực quan rằng tác động của các phương pháp điều trị y tế có thể và thực sự khác nhau giữa các nhóm người. Chúng ta nên cố gắng đảm bảo rằng các thử nghiệm lâm sàng có tính đại diện cho các nhóm dân số mà phương pháp điều trị hướng đến, và một cách để làm điều này có thể là đảm bảo rằng các nhóm thử nghiệm lâm sàng cũng có tính đại diện.