Boehringer Ingelheim chia sẻ kết quả tích cực từ nghiên cứu đầu tiên trên toàn cầu về tình trạng thoái hóa võng mạc tiểu đường do thiếu máu cục bộ

---

(SeaPRwire) –   Công ty Boehringer Ingelheim hôm nay đã trình bày dữ liệu tích cực từ nghiên cứu giai đoạn I/IIa đầu tiên trên thế giới về BI 764524, nghiên cứu đầu tiên khám phá một phương pháp điều trị tiềm năng cho những người sống với tình trạng thiếu máu của võng mạc trung tâm do tiểu đường (DMI). Nghiên cứu cho thấy BI 764524 được dung nạp tốt sau khi tiêm trong mắt liều đơn và nhiều liều, đạt các mục tiêu an toàn chính và cho thấy dấu hiệu sớm về hiệu quả tiềm năng.^1­

DMI là một biến chứng phổ biến và không thể đảo ngược của bệnh lý võng mạc do tiểu đường (DR) có thể dẫn đến mù lòa.^12,3,4­ Nó có thể phát triển khi các mô nhạy cảm ánh sáng ở võng mạc trung tâm không nhận đủ lượng máu trong thời gian dài. Hiện tại vẫn chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt cho DMI.

Phương pháp chăm sóc tiêu chuẩn hiện nay cho bệnh lý võng mạc do tiểu đường giai đoạn nặng bao gồm điều trị bằng thuốc chống VEGF tiêm trong mắt hoặc điều trị bằng laser xâm lấn. Tuy nhiên, tình trạng bệnh ở một số bệnh nhân vẫn tiến triển dù đã điều trị.⁵ BI 764524 sử dụng cơ chế hoạt động mới bằng cách ức chế con đường Sema3A để tái tạo mạch máu khu vực thiếu máu và có thể vượt qua những hạn chế của điều trị bằng thuốc chống VEGF và laser.¹

“Kết quả từ nghiên cứu HORNBILL rất đáng khích lệ. Chúng cho thấy có thể có con đường can thiệp sớm hơn có thể giảm nguy cơ và có thể ngăn ngừa những người mắc bệnh lý võng mạc do tiểu đường phát triển biến chứng không thể đảo ngược và đe dọa thị lực như DMI”, theo Tiến sĩ Quan Dong Nguyen, MD, MSc, FARVO, FASRS, Giáo sư Nhãn khoa tại Viện Mắt Byers, Giáo sư Y khoa và Nhi khoa tại Trường Y Stanford, và là Điều tra viên chính và Điều phối viên của thử nghiệm. “Sự mất máu không tiếp xúc của võng mạc là yếu tố chính gây mất thị lực ở những người mắc bệnh lý võng mạc do tiểu đường. Tuy nhiên, cho đến nghiên cứu HORNBILL, sự mất máu không tiếp xúc của võng mạc chưa được khám phá là mục tiêu điều trị tiềm năng.”

“Mất thị lực liên quan đến các tình trạng võng mạc như bệnh lý võng mạc do tiểu đường và DMI có tác động tiêu cực lớn đến chất lượng cuộc sống. Kết quả ngày hôm nay là bước quan trọng trên hành trình phát triển các phương pháp điều trị chính xác, mang lại đúng loại điều trị cho đúng bệnh nhân, đúng thời điểm để ngăn ngừa mất thị lực trước khi xảy ra tổn thương không thể đảo ngược”, theo Tiến sĩ Ulrike Graefe-Mody, Ph.D., Trưởng bộ phận Sức khỏe Võng mạc tại Boehringer Ingelheim. “Chúng tôi mong chờ bắt đầu nghiên cứu giai đoạn IIb tiếp theo để tiếp tục khám phá an toàn và hiệu quả của BI 764524.”

HORNBILL là một trong 23 bản tóm tắt được trình bày tại Hội nghị Hiệp hội Nghiên cứu Thị giác và Nhãn khoa (ARVO) năm 2024, bao gồm các nghiên cứu của Boehringer Ingelheim về chất lượng võng mạc, bao gồm các nghiên cứu khác về sự mất máu không tiếp xúc của võng mạc và bệnh lý võng mạc do tiểu đường, thoái hóa võng mạc do tuổi tác và bệnh lý mạch máu mới phát triển do tuổi tác.

Thông tin về nghiên cứu HORNBILL

Nghiên cứu HORNBILL bao gồm hai phần (liều tăng dần đơn (SRD), N=12 và liều nhiều lần (MD), N=31) cả hai phần đều đạt các mục tiêu an toàn chính về số bệnh nhân có sự cố bất lợi hạn chế liều (SRD) và sự cố liên quan đến điều trị (MD).¹ Nghiên cứu cũng đạt tiêu chí hiệu quả sớm định trước về ổn định diện tích khu vực không mạch máu ở võng mạc trung tâm so với giả dược tại tuần 16 (p<0,2).¹ Điều này cho thấy BI 764524 có thể ảnh hưởng tích cực đến sự mất máu không tiếp xúc của võng mạc và có thể ngăn chặn sự tiến triển của mất máu mạch máu.¹ Thử nghiệm CRIMSON giai đoạn IIb sắp tới sẽ đánh giá an toàn và hiệu quả của BI 764524 ở bệnh nhân bị bệnh lý võng mạc do tiểu đường và bắt đầu tuyển chọn bệnh nhân cuối năm nay.

Ghi chú cho các nhà báo:

Về thử nghiệm (NCT04424290)

Thử nghiệm giai đoạn I/IIa này đánh giá tính dung nạp của BI 764524 ở những người bị bệnh lý võng mạc do tiểu đường (DR) có tình trạng thiếu máu của võng mạc trung tâm do tiểu đường (DMI) đã được điều trị bằng phương pháp đốt cháy toàn bộ võng mạc trước đó.¹ Thử nghiệm bao gồm hai phần liều tăng dần đơn (SRD) tiếp theo là phần liều nhiều lần (MD), với BI 764524 được tiêm trong mắt.¹

Phần liều tăng dần đơn

Trong phần SRD không ngẫu nhiên, mở mắt, 12 bệnh nhân được tiêm trong mắt liều BI 764524: 0,5 (n=3), 1,0 (n=3), hoặc 2,5 mg (n=6).¹ Chỉ tiêu chính là số bệnh nhân có sự cố giới hạn liều (DLE); chỉ tiêu thứ phát là số bệnh nhân có sự cố liên quan đến thuốc (AE) và bất kỳ sự cố mắt nào.¹

Bệnh nhân trong phần SRD có độ tuổi trung bình là 61,8 tuổi.¹ Không có báo cáo DLE trong phần SRD.¹ Có năm sự cố mắt ở bốn bệnh nhân trong mắt nghiên cứu, không liên quan đến thuốc nghiên cứu. Liều cao nhất được thử nghiệm (BI 764524 2,5 mg) được coi là an toàn và áp dụng trong phần MD.¹

Phần liều nhiều lần

Trong phần MD ngẫu nhiên, mù, kiểm soát giả dược, 31 bệnh nhân nhận ba liều tiêm trong mắt của BI 764524 2,5 mg (n = 21) hoặc thủ tục tiêm giả dược (n = 10) cách nhau 4 tuần (điểm khởi đầu, tuần 4 và tuần 8), tiếp theo là 14 tuần theo dõi cho đến kết thúc nghiên cứu tại tuần 22.¹ Chỉ tiêu chính là số bệnh nhân có sự cố liên quan đến thuốc; chỉ tiêu thứ phát bao gồm số bệnh nhân có sự cố mắt, thay đổi từ điểm khởi đầu về diện tích khu vực không mạch máu ở võng mạc trung tâm (FAZ), thị lực tốt nhất được khắc phục (BCVA) và độ dày võng mạc trung tâm (CRT).¹

Bệnh nhân trong phần MD có độ tuổi trung bình là 59,5 tuổi.¹ Có bảy bệnh nhân có sự cố mắt (mắt nghiên cứu; ba bệnh nhân với bốn sự cố đối với BI 764524, bốn bệnh nhân với sáu sự cố đối với giả dược), trong đó một trường hợp được báo cáo là liên quan đến thuốc nghiên cứu (màng nhện trong mắt).¹ Ngo