HUTCHMED Khởi động thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đăng ký RAPHAEL của HMPL-306 cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính tái phát/kháng trị có đột biến IDH1 và/hoặc IDH2 ở Trung Quốc

(SeaPRwire) –   HỒNG KÔNG và THƯỢNG HẢI, Trung Quốc và FLORHAM PARK, N.J., ngày 14 tháng 5 năm 2024 – HUTCHMED (Trung Quốc) Limited (“HUTCHMED”) (Nasdaq / AIM: HCM; HKEX: 13) ngày hôm nay thông báo rằng nó đã khởi động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đăng ký của HMPL-306 cho bệnh nhân ung thư tủy xương cấp tính (AML) tái phát / kháng trị mang đột biến isocitrat dehydrogenase (“IDH”) 1 hoặc 2 ở Trung Quốc. Bệnh nhân đầu tiên đã nhận liều đầu tiên vào ngày 11 tháng 5 năm 2024.

HMPL-306 là một chất ức chế kép mới của enzyme IDH1 và IDH2. Các đột biến của IDH1 và IDH2 đã được liên kết như là những yếu tố làm tăng nguy cơ mắc một số bệnh bạch cầu, u não và u ác tính, đặc biệt là ở bệnh nhân AML. Mặc dù một số chất ức chế IDH đã được phê duyệt ở một số thị trường cho AML, sự chuyển đổi isoform giữa IDH1 và IDH2 hoạt tính trong tế bào và IDH2 hoạt tính trong ty thể thường dẫn đến kháng thuốc thứ phát đối với chất ức chế đơn của IDH1 hoặc IDH2. Mục tiêu cả hai đột biến IDH1 và IDH2 có thể mang lại lợi ích điều trị cho bệnh nhân ung thư bằng cách vượt qua kháng thuốc thứ phát này.

RAPHAEL là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đa trung tâm, ngẫu nhiên, mở nhãn, đăng ký thiết kế để đánh giá an toàn và hiệu quả của HMPL-306 như một liệu pháp đơn trình trong bệnh nhân AML tái phát hoặc kháng trị mang đột biến IDH1 và / hoặc IDH2. Các kết quả chính của sự sống sót chung (OS) và các kết quả thứ phát bao gồm thời gian sống không tiến triển (EFS) và tỷ lệ phản ứng hoàn toàn (“CR”) sẽ được kiểm tra so sánh với các phác đồ hóa trị liệu cứu cánh hiện tại. Công ty đang nhắm đến việc tuyển dụng khoảng 320 bệnh nhân cho nghiên cứu đăng ký này, do Giáo sư Xiaojun Huang của Bệnh viện Nhân dân Bắc Kinh dẫn đầu. Các chi tiết bổ sung có thể tìm thấy tại clinicaltrials.gov, sử dụng mã nhận dạng .

Nghiên cứu này đi sau dữ liệu tích cực từ giai đoạn I, mở nhãn, hai giai đoạn đánh giá an toàn, dược động học, dược lý học và hiệu quả của HMPL-306 trong chỉ định này (). Dữ liệu giai đoạn leo liều đầu tiên trên người đã được trình bày tại Đại hội Bạch cầu học châu Âu (“EHA”) vào tháng 6 năm 2023.¹ Kết quả của giai đoạn mở rộng liều trên hơn 50 bệnh nhân cho thấy tỷ lệ CR hứa hẹn tại liều giai đoạn II sẽ được trình bày tại Đại hội EHA vào tháng 6 năm 2024.

Về IDH và bệnh bạch cầu

IDHs là các enzyme chuyển hóa quan trọng giúp phân hủy chất dinh dưỡng và tạo năng lượng cho tế bào. Khi đột biến, IDH tạo ra một phân tử làm thay đổi chương trình di truyền của tế bào và ngăn cản tế bào trưởng thành. Các đột biến IDH1 hoặc IDH2 là những thay đổi di truyền phổ biến trong các loại u máu và u ác tính, bao gồm khoảng 14-20% bệnh nhân AML có gen IDH đột biến, bệnh bạch cầu hạt, bệnh bạch cầu mạn tính, u não độ II và ung thư biểu mô gan nội bào. Sự chuyển đổi isoform đột biến IDH, hoặc từ IDH1 đột biến trong tế bào sang IDH2 đột biến trong ty thể, hoặc ngược lại, là một cơ chế kháng thuốc thứ phát trong AML và ung thư biểu mô gan.^2,3,4

Theo Viện Ung thư Quốc gia (NCI), sẽ có khoảng 20.380 trường hợp mới của AML ở Mỹ vào năm 2023 và tỷ lệ sống sót tương đối 5 năm là 31,7%⁵. Hiện tại, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hai loại thuốc cho đột biến IDH1 và một loại thuốc cho đột biến IDH2, nhưng chưa có chất ức chế kép nhắm mục tiêu cả IDH1 và IDH2 đột biến được phê duyệt. Ước tính có khoảng 19.700 trường hợp mới của AML ở Trung Quốc vào năm 2018 và dự kiến sẽ đạt 24.200 trường hợp ở Trung Quốc vào năm 2030.⁶ Ở Trung Quốc, một chất ức chế IDH1 đã được phê duyệt vào năm 2022.

Về HUTCHMED

HUTCHMED (Nasdaq/AIM:​HCM; HKEX:​13) là một công ty dược phẩm đổi mới, ở giai đoạn thương mại, tập trung vào khám phá, phát triển và thương mại hóa toàn cầu các phương pháp điều trị mục tiêu và miễn dịch học cho điều trị ung thư và bệnh lý miễn dịch. Nó có khoảng 5.000 nhân viên trên tất cả các công ty của mình, trung tâm là một nhóm khoảng 1.800 người trong lĩnh vực ung thư học/miễn dịch học. Kể từ khi thành lập, HUTCHMED tập trung vào việc đưa các ứng cử viên thuốc chống ung thư từ nghiên cứu nội bộ đến bệnh nhân trên toàn thế giới, với ba loại thuốc đầu tiên hiện đang được tiếp thị ở Trung Quốc, trong đó có một loại cũng được tiếp thị tại Mỹ. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập: hoặc theo dõi chúng tôi trên .

Tuyên bố tương lai

Bản tin báo chí này chứa các tuyên bố tương lai trong phạm vi “cửa an toàn” theo Đạo luật Cải cách Kiện tụng Chứng khoán Hoa Kỳ năm 1995. Những tuyên bố tương lai này phản ánh kỳ vọng hiện tại của HUTCHMED về các sự kiện tương lai, bao gồm kỳ vọng của công ty về tiềm năng điều trị của HMPL-306 đối với bệnh nhân AML tái phát hoặc kháng trị và phát triển tiếp tục của HMPL-306 trong chỉ định này và các chỉ định khác. Các tuyên bố tương lai liên quan đến rủi ro và độ không chắc chắn. Những rủi ro và độ không chắc chắn như vậy bao gồm, trong số những thứ khác, giả định về thời gian và kết quả của các nghiên cứu lâm sàng và đủ dữ liệu lâm sàng để hỗ trợ đơn NDA của HMPL-306 đối với điều trị bệnh nhân AML tái phát hoặc kháng trị hoặc các chỉ định khác tại Trung Quốc hoặc các quốc gia khác, khả năng nhận được phê duyệt từ cơ quan quản lý với tốc độ nhanh hơn hoặc tất cả, hiệu quả và an toàn hồ sơ của HMPL-306, khả năng của HUTCHMED để tài trợ, thực hiện và hoàn thành kế hoạch phát triển lâm sàng và thương mại hóa tiếp theo của HMPL-306 và thời gian của các sự kiện này. Các nhà đầu tư hiện tại và tiềm năng được cảnh báo không nên dựa vào các tuyên bố tương lai này, chỉ áp dụng vào thời điểm này. Để thảo luận thêm về các rủi ro này và những rủi ro khác, xin vui lòng tham khảo các tài liệu của HUTCHMED đệ trình lên Ủy ban Chứng khoán và Hối đoái Hoa Kỳ, Sàn giao dịch Chứng khoán Hồng Kông