Medigene Thông báo lựa chọn chỉ định cho sự phát triển lâm sàng của chương trình hàng đầu về liệu pháp TCR-T thế hệ thứ 3 nhằm vào khối u rắn của công ty

• Ung thư dạ dày, buồng trứng, u mỡ mềm tròn và u tủy xương được chọn là các chỉ định lâm sàng ban đầu cho chương trình chủ đạo MDG1015
• MDG1015 là một liệu pháp TCR-T thế hệ thứ ba độc đáo, nhắm mục tiêu NY-ESO-1/ LAGE-1a, được bảo vệ và tăng cường bởi protein chuyển đổi kích hoạt PD1-41BB
• Phát triển lâm sàng ở cả các chỉ định mồ côi và ung thư phổ biến hơn để đáp ứng nhu cầu chăm sóc y tế lớn ở các nhóm bệnh nhân đông đảo

(SeaPRwire) –   Planegg/Martinsried, ngày 12 tháng 2 năm 2024. (Medigene, FSE: MDG1, Prime Standard), một công ty nền tảng miễn dịch ung thư tập trung vào khám phá và phát triển các liệu pháp tế bào T để điều trị ung thư rắn, hôm nay thông báo việc lựa chọn ung thư dạ dày, buồng trứng và hai loại u mỡ mềm, u mỡ mềm tròn và u tủy xương, là các chỉ định lâm sàng ban đầu cho ứng viên chủ đạo của nó MDG1015. MDG1015 là một liệu pháp tế bào T nhắm mục tiêu NY-ESO-1/LAGE-1a độc đáo, thế hệ thứ ba được tạo ra từ tế bào T (TCR-T), được bảo vệ và tăng cường bởi protein chuyển đổi kích hoạt PD1-41BB trong bối cảnh HLA-A*02 (HLA, kháng nguyên bạch cầu người). Dữ liệu tiền lâm sàng được trình bày vào năm 2023 tại hội nghị và cho thấy tiềm năng rõ ràng của MDG1015 để cải thiện kết quả lâm sàng ở ung thư rắn.

“Việc lựa chọn những bệnh ung thư này làm mục tiêu cho MDG1015 là một bước quan trọng khi chúng tôi tiến tới thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở người. Sau các tương tác quy định sơ bộ tích cực gần đây ở EU và Mỹ, chúng tôi vẫn trên lộ trình để phê duyệt IND/CTA vào nửa cuối năm 2024,” Tiến sĩ Selwyn Ho, Giám đốc điều hành của Medigene cho biết. “Trong khi dữ liệu lâm sàng cho các liệu pháp tế bào được tạo ra vẫn đang trong quá trình phát triển đã cho thấy lợi ích ở một số chỉ định được lựa chọn, chúng tôi tin rằng vẫn còn nhiều không gian để cải thiện hiệu quả và tính bền vững của sự sống không tiến triển. Chúng tôi tin tưởng rằng MDG1015 với tư cách là một liệu pháp TCR-T được bảo vệ và tăng cường độc đáo có tiềm năng để giải quyết những thách thức này và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân mắc ung thư.”

Các chỉ định chủ yếu được lựa chọn dựa trên mục tiêu và/hoặc biểu hiện PD-L1, với tỷ lệ 34-60%, 35-55% và 75-80% ung thư dạ dày, buồng trứng và hai dạng phụ của u mỡ mềm biểu hiện NY-ESO-1/LAGE-1a, tương ứng.^i,ii,iii Dữ liệu tiền lâm sàng bổ sung về MDG1015 sẽ được trình bày tại các hội nghị khoa học sắp tới vào năm 2024. Trong bối cảnh điều trị hiện tại, biểu hiện NY‐ESO-1 cao được liên kết với tiên lượng xấu hơn^iv và biểu hiện tăng lên khi bệnh tiến triển.^iv,v Khi chỉ xem xét các chỉ định ung thư rắn ban đầu được lựa chọn, ước tính có hơn 100.000 bệnh nhân trên thế giới tại tám nền kinh tế hàng đầu có thể đủ điều kiện điều trị bằng MDG1015 dựa trên tỷ lệ mắc hàng năm, biểu hiện mục tiêu và dương tính HLA-A*02. Những bệnh ung thư này cũng được đánh dấu bởi nhu cầu rõ ràng đối với các phương pháp điều trị mới, với tỷ lệ sống 5 năm ước tính cho ung thư dạ dày, buồng trứng và hai dạng phụ của u mỡ mềm ở giai đoạn nặng là 5%-31%.^vi

Về ung thư dạ dày adenocarcinoma
Ung thư dạ dày là nguyên nhân gây tử vong ung thư phổ biến thứ năm trên thế giới^vii và 90% tất cả các ung thư dạ dày là ung thư dạ dày adenocarcinoma (GACs).^viii Nói chung, khoảng 60% bệnh nhân mắc GAC không đủ điều kiện điều trị chữa khỏi do chẩn đoán muộn hoặc bệnh đi kèm.^viii Tỷ lệ sống tương đối 5 năm chỉ là 6,6% đối với 36% bệnh nhân Mỹ được chẩn đoán di căn xa.^vi

Về ung thư buồng trứng
Ung thư buồng trứng là một trong những nguyên nhân gây tử vong phổ biến nhất ở phụ nữ, và ở 55% bệnh nhân Mỹ có di căn xa vào thời điểm chẩn đoán.^vi Mặc dù có tiến bộ trong điều trị, tiên lượng vẫn xấu với tỷ lệ sống tương đối 5 năm là 31% đối với bệnh nhân Mỹ mắc ung thư buồng trứng nặng.^vi

Về u mỡ mềm tròn/u mỡ mềm
U mỡ mềm tròn/u mỡ mềm là một loại u mềm xuất phát từ mô mỡ và thường ảnh hưởng đến bệnh nhân trẻ tuổi từ 30-50 tuổi. Bệnh này có tỷ lệ mắc khoảng ~1.350 bệnh nhân ở Mỹ khiến nó trở thành một chỉ định mồ côi.^vi Đối với bệnh nhân giai đoạn nặng, tỷ lệ sống cụ thể theo bệnh chỉ là 8%.^ix

Về u tủy xương
U tủy xương là một loại u mềm đặc trưng bởi sự phát triển trong các tế bào xung quanh khớp và gân và thường ảnh hưởng đến thanh thiếu niên và người trẻ. Tỷ lệ mắc bệnh tương đương với u mỡ mềm tròn, khoảng ~1.300 bệnh nhân ở Mỹ khiến nó trở thành một chỉ định mồ côi.^vi Trong 50% trường hợp u tủy xương, bệnh di căn sang các khu vực khác của cơ thể, phổ biến nhất là phổi. Đối với bệnh nhân giai đoạn nặng, thời gian sống trung bình tại hoặc sau đợt điều trị thứ hai là dưới một năm và tỷ lệ sống 5 năm chỉ là 10%.^vi,x

— kết thúc thông cáo báo chí —

Về Medigene AG

Medigene AG (FSE: MDG1) là một công ty nền tảng miễn dịch ung thư tập trung vào việc phát triển các liệu pháp tế bào T có khả năng phân biệt để điều trị ung thư rắn. Nền tảng từ đầu đến cuối của công ty được xây dựng trên nhiều công nghệ độc quyền và độc đáo cho phép công ty tạo ra các thụ thể tế bào T nhắm mục tiêu tốt nhất chống lại các kháng nguyên ung thư và neoantigen, vũ trang và tăng cường các tế bào T nhắm mục tiêu bằng thụ thể tế bào T này để tạo ra các liệu pháp TCR-T có khả năng phân biệt, và tối ưu hóa thành phần sản phẩm dược phẩm cho an toàn, hiệu quả và bền vững. Nền tảng này cung cấp các ứng viên cho cả dược phẩm của chính nó và hợp tác đối tác. Chương trình chủ đạo TCR-T MDG1015 của Medigene dự kiến ​​nhận được phê duyệt IND/CTA vào nửa cuối năm 2024